镰状细胞性贫血是一种常见且危及生命的遗传疾病。由于血红蛋白β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸所取代，镰状血红蛋白(HbS)取代了正常的HbA。它们大多有许多急性和慢性并发症，导致生活质量差和早期死亡。在撒哈拉以南非洲地区，镰状血红蛋白发病率最高，每年患病的有30多万个婴儿，约占该地区新生儿的1%。然而，该地区很少有镰状细胞性贫血筛查项目，只有少数大型城市中心提供了专门治疗。

        目前，SCA的治疗是有限的。虽然大量研究表明，羟基脲是控制SCA和改善患者生活质量的一种安全有效的药物，但这些研究大多集中在发达国家。目前尚不清楚羟基脲在非洲是否安全有效。该地区的疟疾、其他传染病和营养不良等共同存在的现象可能增加毒性效果的发生率，限制治疗反应。

        最近，权威杂志NewEnglandJournalofMedicine上发表的一项研究可能带来新的希望。研究表明，每天服用羟基脲片可以改善撒哈拉以南非洲地区患有SCA的儿童的症状，减少血管阻塞、感染、疟疾、输血和死亡的发生率。

         根据最新的研究，六百零六名一到十岁的儿童完成筛查及每日接受羟基脲治疗，94.2%的患者完成三年的治疗及跟进工作。结果表明，羟基脲治疗可显著提高撒哈拉以南非洲儿童的血红蛋白和胎儿血红蛋白水平，羟基脲治疗是可行和安全的。此外，数据还显示，与治疗前水平相比，使用羟基脲与SCA患者血管闭塞性疼痛平均减少55%，疟疾减少51%，输血减少67%，感染减少38%，死亡率降低70%有关。疟疾在非洲非常普遍。

         这项临床试验已经对撒哈拉以南四个国家的儿童进行了治疗。研究人员将对这些儿童进行长期跟踪，以获得其他有关生长发育的数据，并收集对器官功能和生育的任何可能影响。